Neoplasie mieloide/linfoida con riarrangiamento di FGFR1 e pemigatinib.

Le neoplasie mieloide/linfoida con riarrangiamento di FGFR1 (M/LN-FGFR1) sono malattie rare e eterogenee a causa di trascritti di fusione originati da translocazioni di FGFR1 con diversi partner, risultando in segnalazione FGFR1 costitutiva. La presentazione varia da neoplasie mieloide croniche a leucemia acuta o linfoma e localizzazioni extramedullari sono comuni. Fuori dalla trapianto di cellule staminali allogeniche, la sopravvivenza con terapia convenzionale è disperata, rappresentando un bisogno clinico insoddisfatto. Riassumiamo qui i dati che hanno portato all'approvazione di pemigatinib, un inibitore di FGFR1, mostrando efficacia inaspettata in M/LN-FGFR1.