Comprimati estesi di diazossido di cloralina nella sindrome di Prader-Willi: uno studio randomizzato, cieco, con periodo di ritiro.

CONTENUTO: La condizione caratteristica del sindrome di Prader-Willi, un raro disturbo neurobehaviorale/metabolico di origine genetica, è la iperfagia letale. OBIETTIVO: Abbiamo valutato l'efficacia e la sicurezza delle compresse di diazossido cloruro esteso rilascio (DCCR) per il trattamento dell'iperfagia in adulti e bambini di quattro anni o più con sindrome di Prader-Willi. METODI: Abbiamo condotto uno studio di ritiro casuale di 16 settimane in bambini e adulti con sindrome di Prader-Willi e iperfagia. I partecipanti che avevano precedentemente completato studi casualizzati (13 settimane DCCR o placebo) e aperti (2,5-4,5 anni DCCR) sono stati casualizzati 1:1 per ricevere una volta al giorno DCCR o placebo. L'endpoint primario era l'iperfagia RISULTATI: - La frequenza di episodi di iperfagia è stata significativamente ridotta con DCCR rispetto al placebo (HR 0,43; IC 95% 0,24-0,76; p < 0,001). - La riduzione media della frequenza di episodi di iperfagia è stata di 3,5 episodi a settimana con DCCR rispetto al placebo (RR 0,57; IC 95% 0,38-0,85; p = 0,003). - Il numero necessario a trattare (NNT) per ridurre la frequenza di episodi di iperfagia di 1 episodio a settimana è stato di 3,5 con DCCR rispetto al placebo. CONCLUSIONI: - Il DCCR è stato efficace nella riduzione della frequenza di episodi di iperfagia in adulti e bambini con sindrome di Prader-Willi. - Il DCCR è stato ben tollerato e sicuro nel trattamento dell'iperfagia in adulti e bambini con sindrome di Prader-Willi.