Importanza delle Tabelle di Crescita Specifiche per la Malattia in Bambini con Ipertrofia Adrenale Congenita.

BACKGROUND: I bambini con iperplasia surrenale congenita (CAH) dovuta alla carenza di 21-idrossilasi presentano tipicamente pattern di crescita di altezza, peso e indice di massa corporea (BMI) diversi dalla popolazione generale a causa di esposizioni aumentate di androgeni e/o glucocorticoidi. Con il recente aumento di sviluppo di nuove terapie, sono necessari grafici di crescita specifici per la CAH per valutare l'efficacia di questi nuovi trattamenti. METODI: I dati retrospettivi da pazienti di età compresa tra 0 e 20 anni con CAH classica, confermata da test hormonali e/o genotipizzazione del CYP21A2, da 2 grandi banche dati cliniche sono stati analizzati. Sono stati sviluppati grafici specializzati utilizzando il metodo di modellazione semiparametrica lamda-mu-sigma per