Modifica in Vivo del PCSK9 con VERVE-102 per l'Ipercolesterolemia.

BACKGROUND: Le persone che portano varianti di funzione di inibizione della proproteina convertasi subtilisin-kexina tipo 9 (PCSK9) hanno livelli ridotti di colesterolo a bassa densità (LDL) e meno eventi di malattia cardiovascolare aterosclerotica rispetto alle persone senza tali varianti. VERVE-102 è una terapia di editing basale sperimentale progettata per inattivare in modo duraturo PCSK9 nel fegato. METODI: In questo studio di fase 1, aperto etichetta, singola-dose ascendente, abbiamo amministrato una sola infusione intravenosa di VERVE-102 a una delle sei dosi (che variano da 0,3 a 1,0 mg di RNA totale per chilogrammo di peso corporeo [mg per chilogrammo]) a adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigota o malattia coronarica prematura. VALUTAZIONE: La valutazione clinica e la sicurezza sono state valutate per 28 giorni dopo l'amministrazione di VERVE-102.